استارتاپ Life Biosciences، با همکاری پروفسور دیوید سینکلر، استاد برجسته ژنتیک در دانشگاه هاروارد، موفق شدهاست مجوز سازمان غذا و داروی امریکا (FDA) را برای آغاز اولین آزمایش بالینی انسانی بر پایه فناوری «بازبرنامهریزی اپیژنتیکی جزئی» (Partial Epigenetic Reprogramming) دریافت کند.
کابل ۲۴: این دستاورد که در جنوری ۲۰۲۶ اعلام شد، نخستین بار است که یک درمان جوانسازی سلولی مبتنی بر این رویکرد به مرحله آزمایش انسانی میرسد.
این کارآزمایی فاز ۱ (با نام ER-100) بر روی بیماران مبتلا به دو بیماری چشمی مرتبط با سن تمرکز دارد: گلوکوم با زاویه باز (Open-Angle Glaucoma) و نوروپاتی ایسکمیک قدامی غیرآرتریتیک (NAION) که به «سکته چشمی» نیز معروف است. هدف اصلی، ارزیابی ایمنی، تحملپذیری و پاسخهای ایمنی بدن به این درمان است، در حالی که نشانههای اولیه اثربخشی بر بهبود عملکرد بینایی نیز بررسی خواهد شد.
روش درمانی ER-100 یک ژندرمانی مبتنی بر ویروس آدنو-اسوشیتد اصلاحشده (AAV) است که سه فاکتور رونویسی یاماناکا (OCT4، SOX2 و KLF4) را به سلولهای گانگلیونی شبکیه منتقل میکند.
این فاکتورها به طور کنترلشده بیان میشوند تا الگوهای متیلاسیون DNA (علامتهای اپیژنتیکی) را به حالت جوانیتر بازگردانند، بدون اینکه سلول را کاملاً به حالت بنیادی (پلوریپوتنت) برگردانند. این رویکرد «جزئی» از خطراتی مانند تشکیل تومور جلوگیری میکند و در مطالعات پیشبالینی روی جوندگان و نخستیهای غیرانسان، موفقیت چشمگیری در بازسازی عملکرد سلولهای آسیبدیده عصبی و بهبود بینایی نشان داده است.
دیوید سینکلر و تیمش امیدوارند این روش نه تنها بینایی از دست رفته را تا حدی بازیابی کند، بلکه الگویی برای درمان سایر بیماریهای مرتبط با پیری ارائه دهد؛ جایی که تغییرات اپیژنتیکی ناشی از افزایش سن، آسیب یا بیماری باعث افت عملکرد سلولی میشود.
تزریق مستقیم به چشم امکان رساندن دستورالعملهای جوانسازی را دقیقاً به سلولهای هدف فراهم میکند.جری مکلافلین، مدیرعامل Life Biosciences، این مجوز را «نقطه عطفی تحولآفرین» در علم جوانسازی و درمان بیماریهای پیری توصیف کرده است. آزمایش در مرکز معتبر Mass Eye and Ear وابسته به هاروارد انجام میشود و انتظار میرود نخستین دوزها در سهماهه اول ۲۰۲۶ تزریق شود.
نتایج اولیه ایمنی و دادههای مقدماتی اثربخشی احتمالاً تا پایان ۲۰۲۶ یا اوایل ۲۰۲۷ منتشر خواهد شد.این پیشرفت، پس از سالها تحقیقات پایهای سینکلر بر روی ساعت اپیژنتیکی و امکان معکوسسازی پیری سلولی، توجه زیادی در حوزه طول عمر و بیوتکنولوژی جلب کرده و میتواند دریچهای به سوی درمانهای آینده برای بیماریهای نورودژنراتیو و افت عملکرد اندامها باز کند.
